Gentherapie

Gentherapie – Vielversprechende Heilung mit noch hohen Risiken

Ciencias Españolas KoS, Genetic engineering logo, CC BY-SA 3.0

Das menschliche Genom besteht aus circa 3 Milliarden Basenpaaren und schätzungsweise etwa 20.000 Genen. Ist auch nur eine der Geninformationen beschädigt, kann dies fatale Folgen haben und u.a. zu Erbkrankheiten führen, welche das Leben stark einschränken oder gar lebensgefährlich sind.

Die Gentherapie erweckt Hoffnungen, als unheilbar geltende Erkrankungen wie z. B. HIV, Krebs oder die Hämophilie zu behandeln oder gar zu heilen. Allerdings befindet sich die Forschung im Gebiet der Gentherapie noch in den Kinderschuhen – Risiken und Gefahren können noch nicht ausreichend eingeschätzt werden.

Was ist eine Gentherapie?

Die Gentherapie ist ein relativ neues Verfahren, bei dem Nukleinsäuren wie z. B. RNA oder DNA in das Gewebe oder die Zellen eines Organismus eingefügt werden. Ziel der Therapie ist meist die Behandlung von Krankheiten bzw. die Korrektur von Gendefekten.

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Während die Gentherapie noch intensiv erforscht wird, konnten bereits verschiedene Erfolge mit dieser Methode erzielt werden. Da das Verfahren jedoch noch sehr neu ist und viele Risiken birgt, ist die Gentherapie in Deutschland nur in gewissen Fällen zugelassen. In Zukunft können jedoch möglicherweise Erkrankungen, die derzeit noch als unheilbar gelten, mittels Gentherapie behandelt werden.

Zur Zeit ist vor allem die Behandlung von sogenannten monogentischen Krankheiten vielversprechend, da hierbei nur ein Gen ausgetauscht werden muss. Die stark ersehnte Heilung von Krebs und anderen sogenannten multifaktoriellen Erkrankungen gestaltet sich hingegen als schwieriger, da hierbei mehrere Gendefekte vorliegen und behoben werden müssten.

Neben den praktischen Hindernissen, welche derzeit noch in vielen Fällen bestehen, wirft die Gentherapie außerdem auch viele ethische Fragen auf, da sie z. B. auch eng mit den sogenannten Designer-Babys verwandt ist.

Bedeutung & Funktion

Was bedeutet Gentherapie und wie funktioniert sie?

Nach derzeitigem Kenntnisstand haben Menschen etwa 20.000 bis 25.000 Gene. Die meisten Personen haben dabei zwei Kopien jedes Gens, welche von jeweils einem Elternteil geerbt wurden. Sie sind sozusagen der Bauplan unseres körperlichen Aufbaus: von der Farbe unserer Haare, über den Aufbau unseres Skeletts bis hin zur Funktionalität unseres Immunsystems.

Unsere Gene mutieren kontinuierlich, z. B. aufgrund von chemischen Prozessen in den Zellen oder durch externe Faktoren wie ultraviolettes Licht. Außerdem können mutierte Gene von den Eltern an die Kinder weitervererbt werden. In einigen Fällen können diese Mutationen schwere Folgen haben und die Ursache für ernste Erkrankungen sein.

Genau hier setzt die Gentherapie an. Wenn wir uns die Gene als Bauplan unseres Körpers vorstellen, lassen sich mit der Gentherapie fehlende oder inkorrekte Bauanleitungen korrigieren und auf diese Weise Krankheiten behandeln oder gar heilen.

Einfach erklärt

Gentherapie einfach erklärt

Gene sind Abschnitte der DNA, die den Zellen Grundinformationen liefern, damit diese Proteine herstellen, welche wiederum zahlreiche Funktionen im Körper übernehmen.

Viele Krankheiten basieren auf erworbenen oder angeborenen genetischen Fehlfunktionen. Ist ein Gen also mutiert, kann es dazu führen, dass es inkorrekte Anweisungen an die Zelle weiterleitet, sodass diese die Proteine entweder gar nicht oder fehlerhaft produziert. In beiden Fällen kann es zu ernsten Erkrankungen kommen.

In der Gentherapie wird eine funktionierende Kopie des Gens in die entsprechenden Zellen der Patienten eingebracht. Die funktionsfähigen Proteine, die nun produziert werden, haben das Potential, die Ursache für die Erkrankung zu beheben und somit als therapeutisches Heilmittel zu fungieren.

Die Gentherapie nutzt speziell konstruierte Viren, um die therapeutischen Gene in die Zelle zu transportieren. Diese Transportmittel werden als virale Vektoren oder umgangssprachlich auch als Gentaxis bezeichnet. Zu den bekanntesten Vertretern der Gentaxis zählen die sogenannten Adeno-assoziierten Viren, kurz AAV.

Bei den AAV handelt es sich sozusagen um leere Hüllen, welche als Transportmittel dienen, um so ganz gezielt das „Medikament“, also die veränderten Gene, an bestimmte Zellen zu bringen.

Hierfür wird das Virus zunächst entsprechend aufbereitet: es werden alle krankmachenden (pathogenen) Informationen entfernt und mit gesundheitsfördernden bzw. therapeutischen Genen ausgetauscht. Die neuen Gene, welche die Informationen für eine normale Protein-Produktion liefern, können nun in den AAV z. B. mittels Infusion an das gewünschte Zielorgan gebracht werden.

Mit Hilfe der Gentherapie lassen sich somit Krankheiten behandeln, welche derzeit noch als unheilbar gelten – zumindest theoretisch, denn die Gentherapie steckt noch in den Kinderschuhen.

Die Gentherapie konnte zwar schon in bestimmten Fällen Erfolge erzielen, in anderen Bereichen gibt es jedoch noch große Probleme und Risiken. Da es sich um ein noch sehr neues Verfahren handelt, kann zum Beispiel nicht abgeschätzt werden, ob und in wie fern die veränderten Gene auch weitere Faktoren beeinflussen.

Somatische Gentherapie

Was ist die somatische Gentherapie?

„Somatisch“ bedeutet soviel wie „den Körper betreffend“. Somit handelt es sich bei der somatischen Gentherapie um eine Methode der Gentherapie, bei der die veränderten Gene nur in Körperzellen und nicht in die Keimbahn (Eizellen und Spermien) eingeführt werden. Auf diese Weise können die neuen Informationen nicht an die Kinder vererbt werden.

In verschiedenen Ländern, wie auch in Deutschland, ist nur die somatische Gentherapie erlaubt, da die Keimbahntherapie unabsehbare Auswirkungen haben kann und somit als ethisch unvertretbar gilt.

Keimbahntherapie

Was ist eine Keimbahntherapie?

Die Keimbahntherapie zielt darauf ab, vererbbare Erkrankungen, welche durch einen Gendefekt verursacht werden, bei den Nachkommen zu heilen bzw. die Vererbung zu verhindern.

Das besondere an der Keimbahntherapie ist, dass die Gen-Veränderungen hierbei an den Fortpflanzungszellen (Spermien und Eizellen) vorgenommen werden und diese somit vererbbar sind. Aus diesem Grund ist die Keimbahntherapie derzeit noch umstritten und unter anderem in Deutschland verboten.

Für das Verfahren muss der DNA-Abschnitt, auf dem sich der Gendefekt befindet, in einer lebenden Spermien- oder Eizelle entfernt und gezielt mit dem „gesunden“ Gen ausgetauscht werden.

Prinzip & Ablauf

Wie funktioniert die Gentherapie?

Bei der Gentherapie werden dem Patienten üblicherweise zunächst ein paar Zellen entnommen. Im Labor (ex vivo) können den Zellen dann die entsprechenden Informationen (Nukleinsäuren) eingefügt werden. Oft werden die Zellen im Labor zum Beispiel noch vermehrt, bevor sie dann wieder in den Körper eingebracht werden.

Es ist jedoch auch möglich, die Gene direkt in die Zellen der Patienten (in vivo) einzubringen, ohne diese also vorher zu entnehmen.

Das Gen kann dabei je nach Verfahren dauerhaft in der Zelle verbleiben oder aber nur vorübergehend in sie integriert werden. Somit kann der therapeutische Effekt also dauerhaft oder zeitlich begrenzt bestehen.

Es gibt folgende Mechanismen in der Gentherapie:

• Genersatztherapie
  Bei der Genersatztherapie erhalten Patienten therapeutische DNA für ein bestimmtes Gen. Auf diese Weise besitzt die Zelle nach der Behandlung eine funktionierende Kopie des Gens, welche sie nutzen kann. Die Genersatztherapie kommt typischerweise bei rezessiven Krankheiten zum Einsatz.
• Genom-Editierung (Genome Editing)
  Bekanntester Vertreter dieses Verfahrens ist CRISPR-Cas9. Das Verfahren wird auch als Genom-Chirurgie bezeichnet. Ziel hierbei ist es, einen entsprechenden Gendefekt in einer Zelle zu beheben. Mit Hilfe der Geneditierung ist es potentiell möglich, auch dominante Krankheiten zu behandeln.
• Prothetische Gentherapie
  Während die anderen Ansätze der Gentherapie eine zumindest strukturell unversehrte Zelle benötigen, sollen mit der prothetischen Gentherapie andere Zellen verändert werden, welche dann die Aufgaben der zerstörten Zelle – wie eine Prothese – übernehmen. Auf diese Weise kann es zum Beispiel möglich sein, eine Erblindung zu behandeln, also die Sehrkraft wiederherzustellen.

Anwendungsgebiete & Krankheiten

Welche Krankheiten kann man mit einer Gentherapie heilen?

Mit der Gentherapie lassen sich zumindest theoretisch alle Krankheiten behandeln, die auf Gendefekten beruhen. Die Erkrankungen, die für die Gentherapie in Frage kommen, können dabei in drei unterschiedliche Arten unterteilt werden:

1. Monogenetische Erkrankungen

Als monogenetische oder monogene Erkrankung werden Krankheiten bezeichnet, bei denen der Gendefekt auf nur einem einzelnen Gen beruht. Monogenetische Krankheiten sind z. B.:

• Sichelzellenanämie
• Chorea Huntington
• Severe Combined Immunodeficiency (SCID)
• Muskeldystrophie
• Amyotrophe Lateralsklerose
• Mukoviszidose
• Hämophilie
• Duchenne-Muskeldystrophie
• Parkinson
• Hypercholesterinämie
• Chronische Granulomatose (CGD)
• Fanconi-Anämie
• Morbus Gaucher

Da für die Behandlung bzw. Heilung dieser Krankheiten nur ein Gen verändert werden muss, gilt die Gentherapie hierbei als vielversprechend und die Chancen für einen Erfolg sind vergleichsweise hoch.

2. Polygene Erkrankungen

Als polygene (auch multifaktorielle) Erbkrankheiten werden Krankheiten bezeichnet, bei denen die Ursache in mehr als nur einem Gen liegt. Diese Krankheiten können durch Umweltfakten und den eigenen Lebensstil ausgelöst werden. Polygene Erbkrankheiten sind z. B.:

• Herzerkrankungen
• Krebs
• Diabetes mellitus
• Schizophrenie
• Alzheimer-Krankheit

Da hierbei mehr als nur ein Gen verändert werden müsste, gestaltet sich die Behandlung dieser Erkrankungen mit Hilfe der Gentherapie noch als sehr schwierig. Jede Gen-Veränderungen könnte noch weitere, unerwünschte Auswirkungen haben und somit zu unerwarteten Nebenwirkungen führen.

3. Infektionskrankheiten

Ein weiteres Anwendungsgebiet für die Gentherapie sind Infektionskrankheiten wie zum Beispiel:

• HIV bzw. AIDS
• Pocken
• Hepatitis C
• Herpes
• Malaria
• Tuberkulose

Hierfür sollen Betroffene sogenannte Gen-Impfungen bzw. DNA-Impfstoffe erhalten. Auf diese Weise würden sie die benötigen Impfstoffe dann selber im Körper produzieren.

Erfolge der Gentherapie

Bei welcher Krankheiten wurde die Gentherapie bereits erfolgreich eingesetzt?

Zu den vielversprechendsten Anwendungsgebieten der Gentherapie, bei denen bereits Erfolge am Menschen erzielt werden konnten, zählen:

• Severe Combined Immunodeficiency (SCID)
  Mittlerweile wurden bereits verschiedene Personen mit SCID erfolgreich mit Hilfe der Gentherapie behandelt. Die Behandlung muss hierfür mehrere Male im Jahr wiederholt werden und ermöglicht den Betroffenen ein leichteres Leben ohne eine strikte Quarantäne.
• Hämophilie
  Auch Patienten mit Hämophilie konnten bereits erfolgreich mittels Gentherapie behandelt werden. Durch eine Genveränderung normalisierte sich die Blutgerinnung bei den Betroffenen. Es gab anfänglich einige Sicherheitsbedenken, bspw. bezüglich der Leberbelastung, diese haben sich bisher jedoch nicht bestätigt.
• Erblindung bei der Leber’schen kongenitalen Amaurosen (LCA)
  Im März 2020 wurde zum ersten Mal die CRISPR-Cas9 Methode im menschlichen Körper verwendet. Ziel war es, das Sehvermögen von LCA-Patienten wiederherzustellen. Vorherige Studien konnten zwar Erfolge erzielen, allerdings waren diese letztendlich nicht langanhaltend.
• Krebs
  Auch die Behandlung von Krebs mittels Gentherapie gilt als sehr vielversprechend. Bei einer Pilotstudie konnten die Forscher mit Hilfe der CRISPR/Cas-Methode die Gene von bestimmten Immunzellen verändert. Auf diese Weise konnten die genmanipulierten T-Zellen der Betroffenen bis zu 9 Monate lang die Krebszellen abtöten.

Neurodegenerative Erkrankungen

Weitere Erfolge der Gentherapie konnten bei neurodegenerativen Erkrankungen wie:

• Chorea Huntington (HD)
• Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)
• Spinale Muskelatrophie (SMA)
• Parkinson-Krankheit (PD)
• Alzheimer-Krankheit (AD)

erzielt werden. So konnten etwa im Jahr 2019 die Ergebnisse für die Wirksamkeit der Gentherapie bei SMA auch bei Erwachsenen bestätigt werden. Insgesamt konnten bei verschiedenen neurodegenerativen Krankheiten bereits Erfolge erzielt werden, allerdings gibt es noch diverse Probleme, vor allem, da viele Mechanismen der Krankheiten noch nicht vollständig geklärt sind.

Risiken & Probleme

Welche Risiken und Gefahren birgt die Gentherapie?

Als neues, noch nicht ausreichend erforschtes Verfahren, birgt die Gentherapie verschiedene Risiken und Gefahren. So bereitet zum Beispiel noch der Transport des veränderten Gens in die gewünschte Zelle Probleme.

Der Transfer erfolgt meistens mit Hilfe von speziell aufbereiteten Viren, da diese eine bestimmte Zelle erkennen und das genetische Material in sie einschleusen können. Zwar entfernen die Forscher die krankheitsmachenden Komponenten der Viren, dennoch können diese zu Problemen führen.

Diese Technik der Gentherapie birgt folgende Risiken und Gefahren:

• Immunreaktion
  Das Immunsystem der Betroffenen kann die Viren als feindliche Eindringlinge einstufen und somit eine Immunreaktion auslösen. Dies kann zum Beispiel Entzündungen hervorrufen oder schlimmstenfalls sogar ein Organversagen verursachen.
• Verfehlen des Ziels
  Je nach Zielorgan werden andere Viren für den Transport verwendet, die an den bestimmten Rezeptoren andocken und somit das Genmaterial in die Zelle einschleusen können. Dennoch ist es möglich, dass die verwendeten Viren auch andere Zellen befallen und sie auf diese Weise beschädigen. Dies kann schwere Auswirkungen haben und bspw. Krebs verursachen.
• Infektionen durch das Virus
  Zwar werden die Viren vor ihrer Verwendung so aufbereitet, dass die pathogenen (krankmachenden) Komponenten entfernt werden, es kann jedoch sein, dass sie nach ihrer Einführung in den Körper ihre ursprünglichen Fähigkeiten wiedererlangen und somit Krankheiten verursachen.

Pro & Contra

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Was sind die Vor- und Nachteile der Gentherapie?

Die Gentherapie ist sehr vielversprechend und weckt Hoffnung zur Heilung von Krankheiten, welche derzeitig noch als unheilbar gelten. Allerdings birgt diese Behandlungsmethode noch sehr viele Risiken und Gefahren. Die Gentherapie halt also sowohl Vorteile als auch Nachteile.

Gentherapie – Vorteile

Pro Gentherapie – Die Vorteile:

• Hoffnung auf Heilung
  Es gibt zahlreiche Krankheiten, welche auf Gendefekten beruhen und oftmals unheilbar sind. Mit der Gentherapie könnten theoretisch nicht nur Erbkrankheiten sondern z. B. auch Krebs geheilt werden. Mit Hilfe der Gentherapie kann darüber hinaus auch eine Erblindung behandelt und sie Sehkraft wiederhergestellt werden.
• Einmalige Behandlung
  Ein Vorteil der Gentherapie ist außerdem, dass die Erkrankung mit einer einmaligen Behandlung geheilt werden kann. Im Falle der Keimbahntherapie wäre es sogar möglich, das Vererben von defekten Genen bzw. von Erbkrankheiten zu verhindern und somit nicht nur eine einzelne Person sondern auch alle Nachkommen mit der einen Therapie vor der Erkrankung zu schützen.
• Krankheiten ausrotten
  Mit Hilfe der Keimbahntherapie könnten in Zukunft schwere und potentiell tödliche Krankheiten komplett ausgerottet werden. Hierzu zählen beispielsweise Alzheimer, Parkinson oder Chorea Huntington. Es könnte aber zum Beispiel auch möglich sein, eine Unfruchtbarkeit zu beseitigen. Ein Vorteil der Gentherapie wäre auch, dass Patienten nur eine einmalige Behandlung benötigen und nicht bspw. jahrelang nebenwirkungsreiche Medikamente nehmen müssten.

Nachteile der Gentherapie

Nachteile der Gentherapie – Contra:

• Unvorhersehbare Auswirkungen
  Da sich die Gentherapie noch in der Entwicklungsphase befindet, könnte es durch die Veränderungen an den Genen zu unvorhersehbaren Auswirkungen kommen. Derzeit finden die meisten Behandlungen noch in Experimenten an Tieren statt. Auch wenn hierbei Erfolge erzielt werden können, ist dies kein Garant dafür, dass die Behandlung auch an Menschen funktionieren würde.
• Kostspielige Behandlung
  Gentherapien sind sehr kostspielig, da hierfür modernste Technik benötigt wird und ein hohes Maß an Fachwissen erforderlich ist. Die hohen Kosten der Gentherapie wären somit für ärmere Menschen nicht erschwinglich, was zu sozioökonomischen Problemen führen würde. In solch einem Fall könnten Reiche sich behandeln lassen, während die Armen weiterhin unter den Krankheiten leiden würden.
• Entwicklung von Resistenzen
  So vielversprechend die Gentherapie heutzutage erscheinen mag, sind ihre Folgen derzeit noch unvorhersehbar. Als etwa Antibiotika noch sehr neu waren, ahnte noch niemand, dass die Bakterien letztendlich Resistenzen entwickeln und so die Wirkung der Antibiotika einschränken würden. Bei der Gentherapie wäre es z. B. denkbar, dass Veränderungen zu neuen Gendefekten führen könnten und die Gentherapie somit ein zweischneidiges Schwert ist.
• Ethische Bedenken
  Die Gentherapie geht mit schwierigen ethischen Bedenken einher. So ist es zum Beispiel fraglich, ob und in wie fern wir in das Erbgut einer ungeborenen Person eingreifen dürfen, ohne dass eine Einwilligung möglich wäre. Außerdem öffnet die Gentherapie das Tor zu vielen weiteren Gebieten. So könnte es in Zukunft möglich sein, sogenannte Designer-Babys zu entwickeln und den „perfekten“ Menschen zu erschaffen.

FAQ – Häufige Fragen & Antworten

Nachfolgend finden Sie Antworten auf häufig gestellte Fragen zur Gentherapie.

Somatisch vs. Keimbahn?

Was ist der Unterschied zwischen der somatischen Gentherapie und der Keimbahntherapie?

Während bei der somatischen Gentherapie therapeutische Gene in die ausgebildeten Zellen einer bereits geborenen Person eingebracht werden, handelt es sich bei der Keimbahntherapie um ein Verfahren, bei dem Gene bei den Nachfahren verändert werden sollen.

Bei der somatischen Gentherapie bestehen die Genveränderungen also nur bei der behandelten Person, während Veränderungen bei der Keimbahntherapie vererbbar sind.

Im Vergleich

Somatische Gentherapie und Keimbahntherapie im Vergleich:

• Die Somatische Therapie findet bei bereits geborenen Menschen Anwendung. Bei der Keimbahntherapie sollen Veränderungen an frühen Embryonen bzw. an den Keimzellen oder Keimbahnzellen vorgenommen werden
• Die Veränderungen bei der somatischen Therapie sind nicht vererbbar. Die Veränderungen bei der Keimbahntherapie sind vererbbar
• In Deutschland ist nur die somatische Gentherapie erlaubt, da es bei der Keimbahntherapie zu unvorhersehbaren, vererbbaren Auswirkungen kommen kann.

Keimbahnzellen entwickeln sich zu den Keimzellen eines reifen Individuums. Zellen, die von der Keimbahn abzweigen entwickeln sich hingegen zu den somatischen Zellen. Sowohl somatische Zellen als auch Keimbahnzellen können mutieren. Allerdings werden nur Mutationen von Keimbahnzellen an Nachkommen weiter vererbt.

In einzelnen Körperzellen kann es jederzeit zu somatischen Mutationen kommen, welche nicht vererbbar sind. Somatische Mutationen bilden die Grundlage für sporadisch (zufällig) auftretende Tumore.

Im Gegensatz dazu liegen Mutationen der Keimbahn nicht nur in den Körperzellen sondern auch in den Geschlechtszellen (Spermien und Eizellen). Aus diesem Grund können Keimbahn-Mutationen an die Nachkommen weiter vererbt werden. Sie sind die genetische Grundlage für Erbkrankheiten.

Mit einer Keimbahntherapie könnten also theoretisch Erbkrankheiten wie z. B. auch erbliche Tumorerkrankungen behandelt werden, sodass diese auch nicht weiter an die Nachkommen vererbt werden können. Allerdings ist dieses Verfahren noch nicht ausgereift und birgt diverse Risiken, weshalb es in Deutschland derzeit auch nicht erlaubt ist.

Die somatische Gentherapie eignet sich hingegen zur Behandlung von Gendefekten bei einzelnen Personen. Mit ihr können sowohl angeborene als auch erworbene Gendefekte behandelt bzw. geheilt werden. Doch auch hierbei steckt die Forschung noch in den Kinderschuhen, weshalb das Verfahren nur in bestimmten Fällen erlaubt ist.

Zelltherapie vs. Gentherapie?

Was ist der Unterschied zwischen der Zelltherapie und der Gentherapie?

Bei der Zelltherapie und der Gentherapie handelt es sich um sich überschneidende, biologische Therapieformen. Beide Behandlungen zielen darauf ab, Krankheiten zu behandeln, diesen vorzubeugen oder sie zu heilen.

Allerdings funktionieren beide Therapien etwas unterschiedlich:

Bei der Zelltherapie sollen Krankheiten geheilt werden, indem wiederhergestellte oder veränderte Zellen in den Organismus eingebracht werden. Hierfür werden die Zellen außerhalb des Körpers (ex vivo) kultiviert oder verändert und anschließend in den Körper des Patienten injiziert. Die Zellen können dabei vom Patienten selbst (autolog) oder von einem Spender (allogen) stammen.

Bei der Gentherapie hingegen sollen nur bestimmte Gene in den Zellen verändert werden. Die Veränderungen können dabei sowohl direkt im Körper (in vivo) als auch außerhalb des Körpers (ex vivo) vorgenommen werden.

Einige Therapieformen werden sowohl zu der Zelltherapie als auch zu der Gentherapie gezählt. Dies ist der Fall, wenn Zellen zunächst entnommen, diese genetisch verändert und dann wieder in den Körper eingebracht werden.

Gentherapie – Kosten?

Wie teuer ist eine Gentherapie?

Gentherapien sind zumindest derzeit noch sehr teuer. Eine einzelne Behandlung kann sich dabei im Millionenhöhe bewegen. Für eine gentherapeutische Behandlung sind nämlich sehr hohe Anforderungen an Ausrüstung, Technik und Fachpersonal nötig. Jede Therapie ist außerdem individualisiert, sodass keine preissenkenden Massenanfertigungen möglich sind.

Die Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) namens Zolgensma zählt mit einem Preis von rund 2 Millionen Dollar für eine einzelne Dosis sogar zu den teuersten Medikamenten der Welt.

Gentherapie Studien?

Welche Studien zur Gentherapie gibt es?

Weltweit gibt es in etwa 2.900 Studien im Bereich der Gentherapie. Die meisten von ihnen befassen sich mit der Behandlung von Krebs (67%), monogenen Erbkrankheiten, Infektionskrankheiten und Herz-Kreislauf-Erkrankungen.

Deutschland liegt mit bisher 102 Studien zur Gentherapie weltweit auf dem vierten Platz nach den USA, dem Vereinigten Königreich und China.